日本启动iPS细胞药物研发治疗ALS临床试验

使用iPS细胞找出药物的临床试验此前已在京都大学和庆应大学启动,分别针对骨骼的疑难病症和听力障碍,此次为国内第三例。

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据日本共同社12月3日报道,日本庆应大学日前发布消息称,由于找到了运动神经损伤造成全身无法动弹的肌萎缩侧索硬化症(ALS,又称渐冻人症)的治疗药物候选,于3日启动临床试验。在通过患者的诱导多能干细胞(iPS细胞)制成神经细胞并投入各种药物的实验中,发现目前用于帕金森病的药物能抑制细胞死亡。


使用iPS细胞找出药物的临床试验此前已在京都大学和庆应大学启动,分别针对骨骼的疑难病症和听力障碍,此次为国内第三例。


对象为20至80岁的20名患者。团队将比较服用帕金森药物“盐酸罗匹尼罗”片剂半年与服用看似相同但不含有效成分的片剂的患者,调查安全性与效果。


教授冈野荣之的团队进行了特定药物的工作。通过患者血液制成iPS细胞。让其生长为神经细胞后,投入为其他疾病研发的1232种药物观察了反应。结果显示,“盐酸罗匹尼罗”能够抑制异常的蛋白质囤积在细胞内或阻止细胞死亡。


ALS目前已有两种药物,但预计“盐酸罗匹尼罗”与之相比也有2至3倍的效果。


日本国内有约1万名ALS患者。冈野表示:“该药在世界被使用了20年以上,已知一定的安全性,因此顺利推进到了临床试验阶段。希望能早日实现实际运用。”

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