干细胞治疗走向“最后一公里”

事实上,中国在干细胞领域的高等学术论文发表总量仅次于美国,居世界第二。无论国际国内,从理论、实验到临床,干细胞治疗正在走入研究历程的“最后一公里”。
       截至今年最后一个季度之前,在美国以专业性著称的国立卫生研究院临床试验网站上,登记了4600多种干细胞救人治病的技术方法,其中最主要的也是最显眼的是造血干细胞治疗,而神经、心肌、皮肤、血管等常见疾病的干细胞疗法也能在网站上找到。
 
       据说,东日本大地震核泄漏事件发生后,所有核电站相关的工作人员都被要求存储一些自己的干细胞,以防疫病突发时可使用干细胞技术进行救治。
 
       事实上,中国在干细胞领域的高等学术论文发表总量仅次于美国,居世界第二。无论国际国内,从理论、实验到临床,干细胞治疗正在走入研究历程的“最后一公里”。
 

干细胞治疗走向“最后一公里”
 
       8种新药,中国尚无
 
       干细胞,是“干什么都行的细胞”吗?干细胞确实也被称为“万能细胞”,而更恰当的解释是它像“树干细胞”,能根据需要变为叶、花、果,分化为形形色色的细胞。在此意义上,干细胞似乎可以视为细胞中拥有绝世功力的变形金刚—任何细胞出了毛病,它都能像生力军那样,救人于危难之间。
 
       然而,人体内的大部分干细胞分化定型后,数量便大幅减少,或者说“集体沉默”。在胎儿或婴儿体内,干细胞比例最高、最为活跃,再生能力也最强。而长成之后的成体干细胞,似乎就丧失了这种“本能”。只有如骨髓中的造血干细胞等部分干细胞,还能为自体或他人提供不同种类的再生细胞。
 
       有数据称,出生时干细胞数量在所有细胞中的比例为万分之一,10岁时就只有十万分之一,80岁时仅为两百万分之一。这也是人们存储脐带血干细胞、胎盘干细胞,以备不时之需的原因之一。
 
       据统计,目前全球获批的干细胞药物还只有8种。其中美国3种,韩国3种,加拿大、澳大利亚各1种。
 
       中国在干细胞技术领域一直和世界保持同步,在近十年间走在了世界前列。在国家科技部“十二五”专项规划中,以干细胞技术为核心的再生医学,被称为“继药物治疗和手术治疗之后的一个医疗革命”。在我国973、863等国家科技计划中,都有干细胞项目。包括上海在内,多地建有干细胞工程中心、研究中心。
 
       但令不少干细胞专家遗憾的是,尽管韩国在该领域的研究论文发表数和临床试验项目数远低于中国,但已有3款干细胞新药面世;而出于政策、法规、标准等多方面的原因,国内却还没有一款获批上市的干细胞药物。
 
       肝脏再生,主攻方向
 
       根据科学定义,干细胞是一种具有自我更新及多向分化潜能的细胞群,也是维持人体细胞更新及组织器官损伤修复和再生的根本。
 
       如今,干细胞与肝细胞正在建立一对最热门的技术关系。作为肝病大国,中国干细胞治疗的一大主攻方向,正是肝。借助肝脏再生医学中的相关干细胞研究与关键技术,肝移植有望用人工肝来替代。
 
       据悉,国内外多款生物人工肝装置研发成功,进入临床试验阶段,其中美国系统已进入临床三期,而来自上海、南京等地科研人员也开始将生物人工肝用于病人初期治疗,进行最后的攻坚战。
 
       东方肝胆外科医院、国家肝癌科学中心王红阳院士在“东方科技论坛”上介绍,仅在中国,就有约3亿人患有肝脏疾病,肝病恶性进展常常导致肝癌发生,每年全国约有38.3万人死于肝癌,占全球肝癌死亡病例数51%。除了肝脏移植,肝衰竭尚无其他有效治愈方法。近些年,国内外都在积极研发人工肝支持系统。
 
       中科院上海生科院生化与细胞所惠利健研究员介绍,生物人工肝含有人工培养的肝细胞,这些带有功能的肝细胞,被装填在生物反应器内,模拟了人体正常肝脏功能,代替受损肝脏的功能,不仅可以解毒,还能合成和代谢。就功能性肝细胞的来源而言,采用干细胞技术手段产生功能肝细胞,成为科学家努力尝试的方向。
 
       在这方面,我国科学家近期取得良好进展,特别是中科院研究人员在上海等地通过自主研发,诱导非肝脏来源的人体细胞,直接转化、分化为功能肝细胞,快速获得了大量具有成熟肝细胞功能的“iHep细胞”,为生物人工肝提供了优质的细胞来源。另一方面,生物反应器也是生物人工肝应用的核心部分,常见反应器有中空纤维膜式反应器和平板反应器。一些采用这两种反应器的生物人工肝已进入临床,特别是南京鼓楼医院采用的平板生物反应器已初期治疗约百名病人,取得不错效果。
 
       细胞赋能,第二战场
 
       一些科研人员比方说,“干细胞中有个孙悟空”,就是“间充质干细胞”。它拥有其他干细胞所没有的优点,那就是向损伤组织定向迁移、并根据具体环境来调节免疫反应的能力。
 
       研究表明,目前有130种既往药物治疗无效或疗效很小的疾病,有望通过这种“间充质干细胞”进行治疗。在间充质干细胞方面,我国相关研究论文以及登记临床试验项目数量位居世界第一。
 
       其中,中科院上海生科院/上海交大医学院健康科学研究所的时玉舫研究团队,近期就在 《自然免疫学》 国际学刊上提出了间充质干细胞“免疫调节可塑性”的新理念。
 
       目前,众多临床前和临床研究都聚焦于干细胞如何分化出特定组织,比如肝脏细胞和肝脏组织,发挥其“细胞替代”功能。而研究人员发现,干细胞对很多疾病的治疗,如多发性硬化、心肌损伤等,并不依赖干细胞的直接作用,仅运用干细胞产生的细胞因子,就有治疗作用。
 
       为此,时玉舫研究团队提出干细胞治疗的另一种模式“细胞赋能”,即赋予其他“非干细胞”一种分化再生能力。那些定位于受损组织的干细胞,在炎症作用下,产生大量免疫抑制因子,下调炎症反应;同时分泌大量生长因子,促进组织内存在的前体细胞进行分化修复,并调控血管内皮细胞、基质细胞等参与损伤组织修复。
 
       如此“细胞赋能”作用,相当于开辟了干细胞治疗的“第二战场”。比如在永不愈合的创伤—肿瘤治疗中,间充质干细胞可像一颗子弹,在肿瘤的发生生长过程中,定向向创伤炎症的肿瘤部位迁移。
 
       科学家将其作为携带抗肿瘤药物的载体,就如在子弹上涂上毒素,实现针对性的更高效的肿瘤治疗。比如重组干扰素可治疗多种肿瘤,但由于这种临床药物的半衰期短、用量高、副作用严重,在临床应用中受限。为解开这一瓶颈,科学家就利用间充质干细胞的载体功能,使其携带并分泌重组干扰素,实现细胞因子的局部释放和肿瘤的靶向治疗。即使在肿瘤生长后注射,也可抑制肿瘤生长,为肿瘤患者带来黎明。  
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