前所未有资金注入基因治疗时代

过去的一年里,投资者在基因治疗、免疫疗法和数字医疗企业中投入了20多亿美元的资金,包括投入到新办企业的13多亿美元,以及9家公司通过首次公开发行筹集到的8.19亿美元。几乎每一家拥有肿瘤药品研发计划的大药企都在开发癌症免疫疗法,而专注于遗传疾病的企业正在探索基因疗法。

       精准医学正在开始开花结果,因为绝症不再是不治之症,医生采用基因信息来指导治疗决策,信息、通信与生物技术的融合彻底改造了医疗实践。这个医药新时代的到来引起了投资人的关注,他们正在将前所未有的巨额资金投入到这些新兴领域中。私营生命科学企业在2014年前五个月中筹集到了70亿美元的资金,同比增长36.2%。投资者对新创办企业的投资推动了这一增长,种子资金投资和A系列与B系列投资在这一时期内猛增了182%,达到了29亿美元。迅猛增长的投资正在进入各个创新领域,比如基因疗法、免疫肿瘤学和数字医疗技术,后者有可能促进医疗服务的提升并且改进身患绝症的患者的医疗结果。



前所未有资金注入基因治疗时代
 

随着大药企将其资源从内部研发转移到外部化创新,投资人在为企业提供尖端技术支持中看到了机会。凭借稳健的资本市场带来的流动性,风险投资者正在为新办企业提供充足的资金,使得他们能够验证自己的技术,而无需持续寻找新的资本。
 

过去的一年里,投资者在基因治疗、免疫疗法和数字医疗企业中投入了20多亿美元的资金,包括投入到新办企业的13多亿美元,以及9家公司通过首次公开发行筹集到的8.19亿美元。几乎每一家拥有肿瘤药品研发计划的大药企都在开发癌症免疫疗法,而专注于遗传疾病的企业正在探索基因疗法。
 

基因疗法投资

在Carl June领导的宾夕法尼亚大学的一个研究小组于2011年8月发布了嵌合抗原受体T-细胞(CART)抗癌细胞疗法的小型试验结果后,风险投资者和大药企注意到了基因疗法的潜力,此次小型试验的结果表明,三名不再响应化疗的患者完全摆脱了慢性淋巴细胞白血病。
 

此次研究使得诺华公司与宾夕法尼亚大学开展了具有历史意义的合作,合作的目的是为各种癌症患者带来新型的个性化免疫疗法。作为此次合作的一部分,诺华公司投资2000万美元在费城建立了一个新的研究中心, 并且获得了宾夕法尼亚大学开发的采用操纵免疫系统细胞杀灭癌细胞技术的独家全球授权。June领导的研究小组操纵了白血病患者身上提取的T细胞,将其用于识别和攻击白血病细胞。这些改造的T细胞采用一个灭活HIV-1病毒被重新注射到患者体内,并且在患者体内扩散,直到它们摧毁癌细胞。
 

当时,June对记者说,多家药企和许多风险投资者都对超级个人化疗法感兴趣。他之所以选择与诺华公司合作是因为,他认为与成熟的企业合作有可能将这种疗法更快速地带给患者。
 

June并不是唯一一位尝试运用CART疗法治疗癌症的科学家。2013年12月初,三家领先的癌症研究中心(弗雷德哈金森癌症研究中心、纪念斯隆凯特琳癌症研究中心和西雅图儿童研究所)联手在西雅图启动了朱诺疗法项目。Arch Venture Partners与阿拉斯加永久基金承诺前期为该项目投入1.2亿美元资金,而亚马逊公司的杰夫?贝索斯和其他人在2014年将进一步投资5600万美元,使得此次融资可能成为有史以来最大的一笔生命科学公司A系列融资项目。
 

朱诺疗法项目的联合创始人包括国家癌症研究所前任所长Richard Klausner以及朱诺首席执行官Hans Bishop,后者帮助创造了丹德里昂公司采用患者自己的T细胞来诱导癌症中的免疫响应的疗法。该领域的其他公司包括蓝鸟生物技术公司和凯特医药。
 

投资者还设立了多家采用腺伴随向量修改基因缺陷来治疗不可逆转疾病的基因疗法开发企业。2013年10月,费城儿童医院(CHOP)投入了5000万美元种子资金设立了火花疗法公司, 以推动其基因疗法临床试验以及技术的商业化推广。在费城儿童医院历经十多年完善了为实现基因疗法从实验室到临床阶段的转移所必需的工具(即,基因治疗载体本身,以及采用优良制造规范制造临床级载体)之后,该医院终于获得了资金。
 

除了与费城儿童医院签署了协议之外,火花疗法公司还与其他学术机构合作开发必要的技术、程序和能力来实现第一个基因疗法产品。这些包括通过基因疗法来纠正凝血因子IX(乙型血友病患者体内的缺陷因子)的基因,用于早期阶段的临床试验。他们还在开发一种用于纠正最终导致不可逆转失明的遗传视网膜变性中的缺陷基因的基因疗法,用于后期临床试验。 5月底,火花疗法公司在B系列融资中从风险投资者和多家医疗基金中筹集到了7280万美元的资金。
 

研究者还在采用细菌蛋白质切割特定位置的DNA,用于编辑致病基因。总部位于麻省剑桥的Editas Medicine公司在11月通过A系列融资中筹集到的4300万美元资金将其基因组编辑技术转变为疗法。基因组编辑技术已经取得了重大的进步,现在能够精确地改变人体内的几乎任何基因,而且还能够直接打开、关闭或编辑致病基因,该公司表示。该公司的五位联合创始人包括哈佛大学的George Church、麻省理工学院的Feng Zhang、哈佛大学的David Liu、哈佛医学院的Keith Joung以及加州大学伯克利分校的Jennifer Doudna。
 

进一步创新投资

创新数字技术领域的投资也在逐渐增长,这些技术旨在改造医疗服务模式。 近期的三个融资项目表明,投资人意识到了技术改变医疗的潜力。
 

一家开发肿瘤平台来改善癌症治疗的公司Flatiron Health在谷歌风投领导的B系列融资中筹集到了1.3亿美元资金。该公司的云平台从电子医疗记录和收费系统中实时收集和处理临床数据和财务数据,使得行业能够随时全面认识到患者在肿瘤医生办公室的就医体验。
 

美国华裔首富的黄馨祥设立的NantHealth公司在B系列融资中从未披露的主权财富基金中筹集到了1.35亿美元资金。该公司表示,正是创新、连接性以及平台建设的结合能够将数据整合起来,实现更好的医疗服务和医疗结果。
 

数字药丸生产商(微型口服传感器,用于跟踪生命特征)普罗透斯数字医疗公司在未公布的全球机构投资人那里筹集了1.2亿美元资金。这些数字药品将药物与可摄入、可佩戴的移动装置以及云计算相结合,从而为患者带来能够使他们以及家人和医生做出更好的医疗决策的解决方案。
 

这些技术是未来几年里可能上市的创新精确技术,而且能够改善医疗决策方式、医疗服务模式以及患者用药方式,同时还可能改造医疗行业。

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