2015国际盲人节:盘点治疗失明突破技术

近年来也有研究应用基因疗法以及干细胞移植来治疗失明,为帮助患者重见光明开辟新途径。

       千千万万的盲人,他们在黑暗中前行,他们看不到光明,却用心去感受世界!他们看不到世界,却用爱去领略人生。在第32个国际盲人节之际,小编特此盘点近年来治疗失明的一些突破技术,希望给千千万万的患者重获光明带来福音。


2015国际盲人节:盘点治疗失明突破技术
 
       现状
 
       据世界最新国际医学眼科专题研讨会公布,全球每年新增加盲人100万,专家估计如果失明和视力损伤发生的趋势继续下去,至2020年失明人数将增加一倍。发展中国家更为重要,全球十分之九的盲人生活在发展中国家。据统计,我国大约有700万盲人,最常见的致盲性眼病包括白内障、角膜病、青光眼和视网膜变性疾病(如老年性黄斑变性、视网膜色素变性),其中视网膜变性疾病占了1/3以上。常用的眼科检查与治疗方式有眼底血管荧光造影、眼显微手术、青光眼发病机制和手术、现代白内障和人工晶体植入术、玻璃切除术以及屈光不正手术等。
 
       突破技术
 
       随着科技的发展,生物学技术已深入到各个领域。如今基因疗法、免疫疗法、干细胞移植等方法越来越受医学研究者的青睐,这些技术在癌症、遗传疾病以及其他重大疾病的研究报道层出不穷。近年来也有研究应用基因疗法以及干细胞移植来治疗失明,为帮助患者重见光明开辟新途径。
 
       基因疗法治疗失明获新突破
 
       基因疗法,只需一个简单的基因手术就可以使成千上万的无法治愈失明患者重见光明。它是利用健康的基因来填补或替代基因疾病中某些缺失或病变的基因,目前的基因疗法是先从患者身上取出一些细胞,然后利用对人体无害的逆转录病毒当载体,把正常的基因嫁接到病毒上,再用这些病毒去感染取出的人体细胞,让它们把正常基因插进细胞的染色体中,使人体细胞就可以“获得”正常的基因,以取代原有的异常基因,原则上可以用于治疗许多遗传疾病。
 
       基因疗法治疗失明的首例试验在2007年,受试对象为10个患有雷伯氏先天性黑内障的志愿者,这些志愿者的PRE65基因都发生了突变。研究人员将携带RPE65正常拷贝基因的无害病毒注入受试者眼中。接受治疗之后,一些患者开始看清眼前挥动的手指,甚至能阅读图表上的六行信息,另外一些受试者能在昏暗的灯光下进行越障训练,同时研究人员向FDA申请将此种基因疗法用于治疗雷伯氏先天性黑内障。
 
       2014年1月牛津大学Robert Mac Laren教授领导的科研小组在无脉络膜(Choroideremia )患者的视网膜上通过重建有缺陷的基因使患者重见光明,在英国医学界引起了轰动。研究人员通过向患者的视网膜内注入表达REP-1蛋白质的目的基因CHM,并使其成功表达从而使患者重见光明。相关研究成果发表于《柳叶刀》上。虽然基因治疗失明的方法在历史上是罕见的,但是其成功治疗无脉络膜患者的先例,将会继续被应用推广到用来治疗其他类型的失明。
 
       干细胞移植治疗失明
 
       早在2012年和2014年发表在《柳叶刀》上的两篇文章,证明了人类胚胎干细胞分化而成的细胞可以被安全地注射到视网膜背后的空腔内用于治疗黄斑变性。科学家们首先将人类胚胎干细胞分化成RPE细胞,然后将RPE细胞注射到病人的眼睛里,寄希望于移植的RPE细胞能够在病人眼中“扎根”生长,替代已经失去功能的RPE细胞,从而避免更多视网膜细胞的凋亡。在经过治疗后三名病人的视力都得到了改善,标准的视力测试显示,这三名病人能够看清两到四行的字母,但是那位79岁的老年性黄斑病变患者几乎没有改善。
 
       去年9月12日,日本理化研究所(RIKEN)的研究小组宣布,他们利用能发育成多种细胞的iPS细胞制成视网膜细胞,并于当日移植到一名渗出型老年黄斑变性女患者的右眼中。这是世界首例利用iPS细胞完成的移植手术。患者于同年9月18日下午出院;据医院介绍,患者没有并发症等问题,情况良好。患者将继续到医院接受诊疗,手术团队将用约一年时间评估移植细胞的安全性与效果。
 
       今年9月份,CCTV13《新闻直播间》报道表示目前我国第三军医大学在国际上成功开展干细胞移植治疗手术,为出血性老年性黄斑变性患者重见光明开辟了新的治疗途径。第三军医大学阴正勤教授主持的国家 973项目正是针对这样的致盲性眼病创新采用胚胎干细胞移植技术进行治疗。该治疗方法首先去除出血病灶,再把人胚胎干细胞来源的视网膜色素上皮细胞移植到病灶处。阴正勤教授说:“患者近一个月的恢复情况很好,视力能够达到0.15,遮挡感也消除了。”
 
       据报道,英国第一个病人已经接受了开创性的人类胚胎干细胞的手术,医生希望能有效对抗一个由常见原因导致的失明。根据发布的一份声明显示:接受手术的是一名60岁的女性患者,患有老年黄斑变性(age-related macular degeneration-AMD),于今年9月在伦敦摩菲眼科医院(MoorfieldsEye Hospital)进行了手术。手术被认为是成功的,迄今为止还没有出现过并发症。
 
       寄语:
 
       随着科学的发展,治疗失明的技术不断更新,无论从基因角度还是细胞角度,都是技术的大飞跃,希望技术的进步能给千千万万的失明者带来福音,还他们一个清晰的世界。
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